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La stratégie de recherche de l’AFM s’appuie sur un postulat assez simple : mieux comprendre l’origine et les mécanismes des maladies neuromusculaires pour apporter à chacune d’entre-elles une solution thérapeutique ciblée.
Les recherches visant à mieux comprendre les maladies s’organisent autour de plusieurs thèmes :
- Les gènes : c’est dans les gènes qu’est localisée l’anomalie première.
- L’ARN : le messager entre le gène et la protéine. Certaines nouvelles thérapies essaient d’agir à ce niveau.
- Les protéines : leur absence ou leur non-fonctionnalité va perturber le bon fonctionnement de la cellule.
- Les cellules : les fibres musculaires ou les motoneurones dégénèrent dans nos maladies.
- Les tissus et les organes : les muscles ne fonctionnent plus.

L’ensemble des connaissances apportées par ces recherches fondamentales permettent de développer des pistes thérapeutiques. Actuellement, elles sont de trois types : cellulaire, génique et moléculaire. Ces différentes thérapies ne s’excluent pas mais sont au contraire complémentaires.

Après la révolution génétique dans les années 1990, les premières percées en thérapie génique et cellulaire au début des années 2000 et la multiplication des essais sur l'Homme depuis 2002, le 20ème Téléthon sera le 1er d'une nouvelle ère où l'AFM s'engage pour relever un nouveau défi, urgent : transformer les essais en succès.